Los genes que contienen las células de nuestro cuerpo juegan un papel demasiado importante en nuestra salud. Si nuestros genes son defectuosos, será más fácil que nos enfermemos.
Nuestro cuerpo está compuesto por trillones de células, dentro de éstas existen genes que proporcionan información para la producción de proteínas y enzimas que necesita el cuerpo para funcionar.
Desde hace tiempo, científicos expertos han desarrollado tratamientos en los que se pueden controlar y hasta curar enfermedades utilizando genes.
Con dichos tratamientos, se pueden reemplazar genes defectuosos causantes de enfermedades por unos sanos, reprogramando las células del paciente.
El pasado 30 de agosto de 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés), aprobó la primera terapia genética en el mundo.
Dicha terapia llamada Kymriah, fue aplicada en ciertos pacientes pediátricos y jóvenes con leucemia linfoblásica aguda.
El Kymriah es una inmunoterapia a base de células T genéticamente modificadas, cada dosis de este tipo de células es tomada de los mismos pacientes.
Las células T modificadas contienen una proteína específica llamada receptor antígeno quimérico o RAQ, la cual ordena a los linfocitos T que ataquen y eliminen a las células cancerígenas.
La eficacia del tratamiento fue demostrada en un ensayo clínico en el que se trataron a 68 pacientes. La tasa general de remisión a los tres meses de tratamiento fue de 83 por ciento.
Otros tratamientos genéticos que se han aprobado por la FDA son el llamado Yescarta, el cual se utiliza en pacientes adultos con ciertos tipos de linfoma de células B grandes; y Luxturna, un tratamiento para pacientes con pérdida de visión hereditaria.
Yescarta fue probado en 100 pacientes adultos y su tasa de remisión fue del 51 por ciento.
Marking another exciting development in the field of gene therapy, #FDAapproves the first directly administered gene therapy in the U.S. that targets an inherited disease caused by mutations in a specific gene. https://t.co/QTyGP1aMAp
— U.S. FDA (@US_FDA) December 19, 2017
Para insertar los genes modificados directamente en las células, los científicos utilizan un vehículo llamado “vector” el cual está genéticamente diseñado para entregar los genes.
Un vector funciona igual que un virus, éstos tienen la capacidad natural de insertar material genético en las células.
En el último comunicado de la FDA sobre el tema, se especifica que antes de que esta terapia se ofrezca en los mercados, tiene que pasar por pruebas de seguridad y eficacia.
Los científicos de la FDA deberán definir que los riesgos de la terapia sean aceptables en comparación con los beneficios.
Para saber más sobre la terapia genética, mira el siguiente video.
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